今日頭條
和鉑FcRn抗體重癥肌無力Ⅲ期臨床成功。和鉑醫藥宣布FcRn抗體巴托利單抗治療全身型重癥肌無力（gMG）的Ⅲ期臨床達到主要終點和關鍵次要終點。在IIa期臨床中，與安慰劑組相比，HBM9161組患者重癥肌無力日常生活 (MG-ADL) 量表平均改善3.8分 (p=0.029)，重癥肌無力復合 (MGC) 量表平均改善8.0分 (p=0.006)。此前，該新藥用于gMG適應癥已被CDE納入突破性治療品種。
國內藥訊
1.正大天晴PD-1/TGFβ雙抗啟動Ib/II期臨床。正大天晴1類新藥TQB2868注射液登記啟動一項Ib/II期臨床，擬評估用于治療晚期肝細胞癌受試者中的初步療效與安全性。TQB2868為一款PD-1/TGFβ雙抗。國內同靶點新藥君實生物的JS201注射液和維立志博的注射用LBL-015已在臨床開發中。值得一提的是，正大天晴是國內唯一同時布局PD-1/TGFβ（TQB2868）和PD-L1/TGFβ（TQB2858）雙抗的創新藥企。
2.福貝“漸凍人癥”新藥啟動I期臨床。福貝生物擬開發用于治療肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱“漸凍人癥”）的小分子CSF-1R抑制劑FB-1071在復旦大學附屬華山醫院正式啟動I期臨床。該項研究由華山醫院張菁教授擔任主要研究者，擬評價FB-1071單次給藥劑量遞增的安全性、藥代動力學/藥效動力學特征，同期進行食物影響評價、藥物-藥物相互作用評價以及代謝產物的鑒定。
3.海雁雙腺苷受體抑制劑獲批臨床。海雁醫藥1類化藥YZJ-5053片獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬定適應癥為：經標準治療后或在治療中發生腫瘤進展，或目前無標準治療可用、已不適合接受根治性治療的晚期/轉移性實體瘤。YZJ-5053是一款雙腺苷（A2aR/A2bR）靶點受體抑制劑，已在臨床前研究中顯示出與PD-1/PD-L1抑制劑類藥物聯用具有協同增效作用，在多個小鼠腫瘤模型中觀察到免疫聯合治療作用下的腫瘤消退現象。去年8月，該新藥已在美國獲批臨床。
4.阿斯利康心血管疾病新藥在華報IND。阿斯利康1類生物制品AZD3427注射用濃溶液的臨床試驗申請獲CDE受理。AZD3427是一款松弛素模擬物（內源性異二聚胰島素樣肽），可通過增強內皮介導的血管舒張機制、促進心血管系統中的心臟保護和抗纖維化作用，對心臟和血管產生有益作用。該新藥目前正在海外針對心力衰竭和肺動脈高壓患者開展一項Ⅱ期臨床研究，評估AZD3427治療24周后降低患者肺血管阻力的能力。
5.香雪生命科學TCR-T療法報新IND。香雪生命科學1類生物制品TAEST16001注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。TAEST16001是一款NY-ESO-1抗原特異性高親和性T細胞受體轉導的TCR-T細胞治療產品，針對的靶點是HLA-A*02:01及NY-ESO-1抗原肽組成的復合物，使用無自我復制能力的慢病毒轉導自體T細胞，表達NY-ESO-1抗原特異性的TCR。2019年3月，該新藥已首次獲CDE批準開展臨床。
國際藥訊
1.拜耳達羅他胺獲歐盟批準新適應癥。拜耳口服雄激素受體抑制劑達羅他胺獲歐盟委員會批準新適應癥，聯合雄激素剝奪療法（ADT）與多西他賽治療轉移性激素敏感性前列腺癌 （mHSPC） 患者。在III期ARASENS研究中，與安慰劑聯合ADT和多西他賽相比，達羅他胺聯合ADT與多西他賽治療可使mHSPC患者的死亡風險顯著降低32.5%。此前，達羅他胺已獲批治療非轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者。
2.強生PARP抑制劑聯合用藥報NDA。強生旗下楊森PARP抑制劑niraparib的新藥申請（NDA）獲FDA受理，聯合醋酸阿比特龍以及強的松，用于治療BRCA陽性的轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。在III期MAGNITUDE研究中，聯合治療顯著延長HRR（同源重組修復）陽性患者的影像學無進展生存期（rPFS）（16.5vs13.7個月；HR=0.73）和BRCA1/2突變患者的rPFS（16.6vs10.9個月；HR=0.53）。
3.Verrica創新皮膚病藥械組合報NDA。Verrica公司重新提交的藥械組合VP-102（商品名Ycanth）的新藥申請（NDA）獲FDA受理，用于治療傳染性軟疣。PDUFA日期為2023年7月23日。VP-102包含蛋白磷酸酶2A抑制劑斑蝥素（0.7%溶液），通過一次性涂抹器局部給藥。軟疣是一種具有高度傳染性的常見病毒性皮膚病，主要感染對象為兒童等免疫力低下的人群。
4.創新龐貝病口服療法Ⅰ期臨床積極。Maze公司針對龐貝病適應癥開發的新型口服糖原合成酶1（GYS1）抑制劑MZE001在健康受試者中開展的Ⅰ期臨床獲積極結果。MZE001旨在抑制龐貝病的致病原因——糖原累積。研究人員使用了一種新型生物標志物——外周血單核細胞（PBMC）糖原對MZE001在受試者中的療效進行評估。結果顯示，MZE001各劑量水平下PBMC糖原呈暴露依賴性降低；每日兩次720 mg的劑量下耐受良好。
5.阿爾茨海默癥激越復方暫緩報NDA。Axsome公司在2022年財報中透露，由于FDA顧慮復方片劑AXS-05（右美沙芬+安非他酮）治療阿爾茨海默病患者激越癥狀的用藥安全，該公司計劃在完成ADVANCE-2研究和開放標簽安全擴展試驗后，再向FDA提交AXS-05的上市申請。去年11月，AXS-05已在Ⅲ期研究（ACCORD）中達到主要和次要終點，使患者激越癥狀復發風險下降3.6倍（HR：0.275，p=0.014）。ADVANCE-2研究預計2024年上半年完成。
6.阿替利珠單抗聯合卡博替尼腎癌III期臨床失敗。Exelixis公司酪氨酸激酶抑制劑卡博替尼聯合羅氏PD-L1單抗阿替利珠單抗治療局部晚期或轉移性透明細胞或非透明細胞腎細胞癌（RCC）的III期CONTACT-03研究未達到無進展生存期（PFS）主要終點。與卡博替尼相比，聯合療法未能顯著改善患者PFS。研究中，組合療法的安全性與每種單藥的已知安全情況一致，沒有發現新的安全信號。
7.阿斯利康加碼罕見病領域。日前，阿斯利康宣布在加拿大成立一個新的罕見病發展中心，該中心將專注于罕見病研究。此舉將進一步強化阿斯利康在加拿大密西沙加市的研發業務，并預計將增設500個高技術工作崗位。該中心的臨床研究覆蓋乳腺癌、肺癌、前列腺癌、肺炎和慢性腎病等多個治療領域。
醫藥熱點
1.安徽省再添一家大型公立醫院。安徽省發改委在官網就《首都醫科大學附屬北京安貞醫院安徽醫院項目可行性研究報告（代項目建議書）》日前進行審批前公示。根據披露的信息，首都醫科大學附屬北京安貞醫院安徽醫院建設地點位于合肥市高新技術開發區皖水路與文曲路交口西北角；建設單位為安徽醫科大學第一附屬醫院；建筑面積約14.5萬平方米。項目估算總投資14.96億元。
2.國家集采價格管理文件出臺。3月1日，國家醫保局發布《關于做好2023年醫藥集中采購和價格管理工作的通知》，要求進一步完善醫藥價格形成機制，促進醫保、醫療、醫藥協同發展和治理。在推進醫療服務價格改革和管理方面，通知明確唐山、蘇州、廈門、贛州、樂山5個國家試點城市要監測首輪調價運行情況，持續完善價格形成機制。
3.新加坡新冠超額死亡5000多人。3月3日，新加坡公布新冠疫情期間最新超額死亡數據，本次報告涵蓋的時間范圍為2020年1月至2022年12月。數據顯示，三年疫情期間，平均全因死亡為每10萬人有555.7人，而疫情之前的四年平均只有549.1。換算到超額死亡率，疫情三年期間每年每十萬人超額死亡30.7人。按人口570萬計算，三年新冠疫情期間，新加坡出現大約5250起超額死亡，包括直接死于冠病的以及間接死亡的，如疫情管控造成的次生傷亡。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（03月06日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月04日）
