今日頭條
科越C5/FH1-5雙抗上罕見病II期臨床。科越醫藥創新C5/FH1-5雙功能抗體融合蛋白KP104用于治療陳發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的II期臨床首例患者給藥。KP104能特異性地同時抑制補體旁路和末端途徑，具有潛力可治療單靶點療法不足以治療的補體介導的疾病。該新藥目前正在多項Ⅱ期臨床中評估用于治療IgA腎病、C3腎小球病、繼發于系統性紅斑狼瘡的血栓性微血管病和PNH的潛力。
國內藥訊
1.三葉草新冠疫苗有效降低家庭傳播。三葉草生物三聚體重組蛋白新冠疫苗SCB-2019（CpG 1018/鋁佐劑）用于降低新冠病毒在家庭成員中的傳播風險的全球II/III期臨床最新數據發布在Clinical Infectious Diseases上。相較于未接種疫苗的受感染家庭成員的家庭，接種過SCB-2019受感染的家庭成員，其家庭接觸者感染新冠的可能性降低了84%。三葉草計劃年底前完成向NMPA、EMA和世衛WHO的注冊申請遞交。
2.歌禮FASN抑制劑完成痤瘡II期臨床入組。歌禮制藥宣布已完成口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑ASC40（denifanstat）治療中重度痤瘡的II期臨床180例患者入組。該項試驗主要研究指標包括治療第12周總皮損計數相對基線的百分比變化和/或治療第12周研究者總體靜態評分（IGA）相對基線降低≥2分的受試者比例。截至目前，約50%已入組的患者已完成12周治療，所有已入組患者預計將于2023年2月底完成12周治療。
3.福貝CSF1R抑制劑獲批漸凍人癥臨床。福貝生物1類新藥FB-1071獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬開發用于治療肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱“漸凍人癥”）。FB-1071是安立璽榮開發的一款新型CSF1R抑制劑，通過特異性地抑制CSF1R，調節中樞小膠質細胞和外周巨噬細胞，抑制神經炎癥及其引起的神經損傷。福貝生物擁有FB-1071在中國大陸、香港、澳門地區針對腫瘤以外所有適應癥的開發、生產和商業化獨家權益。
4.百奧賽圖與ADC Therapeutics簽署合作協議。百奧賽圖與ADC Therapeutics簽署合作許可協議，百奧賽圖將授予后者針對3個腫瘤靶點開發的單抗或雙抗分子，合作開發和商業化ADC產品。根據協議，百奧賽圖將獲得首付款，并且針對每個許可分子，百奧賽圖將獲得選擇權執行費、開發和商業化里程碑潛在付款，累計可達數千萬美元；以及產品的銷售分成。百奧賽圖將保留這些抗體分子用于除ADC藥物以外的所有全球權益。
5.博安生物申請港交所IPO。博安生物在港交所遞交IPO申請并獲得受理，瑞銀、安信融資為其聯席保薦人。博安生物成立于2013年，專業從事治療用抗體開發、生產和商業化，專注于腫瘤、自身免疫、疼痛和內分泌疾病。目前，該公司已構建10多個擁有國際知識產權保護的創新抗體以及7個生物類似藥的產品組合，其中生物類似藥貝伐珠單抗（博優諾）和地舒單抗（普羅力）已獲NMPA批準上市。
國際藥訊
1.全球首款糞便微生物組療法獲FDA批準。FDA批準Ferring公司旗下公司Rebiotix開發的糞便來源微生物組療法Rebyota（RBX2660）上市，用于避免艱難梭菌感染（CDI）患者在接受抗生素治療后的感染復發。Rebyota通過單劑直腸給藥，旨在幫助患者恢復腸道微生物群落，并避免CDI的再次感染。兩項試驗匯總分析顯示，Rebyota預防CDI復發的有效率顯著優于安慰劑（70.6%vs57.5%）。Rebyota也是全球首款微生物組療法。
2.創新CXCR4拮抗劑Ⅲ期臨床結果積極。X4 Pharmaceuticals公司CXCR4拮抗劑mavorixafor治療WHIM綜合征的Ⅲ期臨床達到主要和關鍵次要終點。與安慰劑相比，mavorixafor組患者在24小時內維持中性粒細胞數大于500個細胞/微升的時間（TATANC值）顯著改善（15.04小時vs2.75小時，P<0.0001）；維持絕對淋巴細胞數大于淋巴細胞減少癥（lymphopenia）臨床閾值的時間（TATALC值）也更長（15.80小時vs4.55小時，P<0.0001）。預計明年上半年在美提交NDA申請。和譽醫藥擁有mavorixafor的大中華區權益。
3.禮來Aβ單抗III期臨床積極。禮來Aβ單抗Donanemab治療早期阿爾茨海默癥（AD）III期研究TRAILblazer-ALZ 4達到所有主要和次要終點。6個月治療數據顯示，Donanemab和Aduhelm組達到淀粉樣蛋白斑塊完全清除的患者比例分別為37.9%和1.6%；兩個治療組淀粉樣蛋白斑塊水平分別比基線水平降低65.2%和17%；而且，Donanemab顯著降低患者的血漿P-tau217蛋白（蘇氨酸217磷酸化的tau蛋白）。藥物的安全性與之前研究一致。
4.吉利德TIGIT抗體組合肺癌Ⅱ期臨床積極。吉利德與Arcus Biosciences公司開發的TIGIT抗體domvanalimab在治療非小細胞肺癌的Ⅱ期臨床結果積極。與PD-1抗體zimberelimab相比，domvanalimab聯合zimberelimab，以及domvanalimab、zimberelimab和腺苷A2a/b受體拮抗劑etrumadenant三聯方案，在客觀緩解率（ORR）、無進展生存期（PFS）和六個月無進展生存率方面均具統計學顯著改善。兩個包含domvanalimab的治療方案總體耐受性良好。
5.再生元ANGPTL3單抗新適應癥獲優先審評。FDA受理再生元ANGPTI-3靶向療法Evkeeza(evinacumab)的生物制劑補充許可申請(sBLA)，作為其他降脂療法的輔助藥物，用于治療5-11歲純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)兒童患者。FDA同時授予該sBLA申請優先審查資格。PDUFA日期為2023年3月30日。在Ⅲ期臨床中，Evkeeza用于輔助治療可使患兒的LDL-C平均降低了48%；有79%的患兒LDL-C至少降低一半。Evkeeza是首個ANGPTI-3靶向療法，已獲批用于輔助治療12歲及以上HoFH患者。
6.Argenx預購一張FDA優先審評劵。Argenx SE宣布以1.02億美元收購藍鳥生物（bluebird bio）一張優先審評券（PRV），用于加速其潛在FIC的FcRn阻斷劑efgarigimod的上市審批。11月22日，FDA剛受理argenx公司優先審查其皮下制劑efgartigimod 用于治療全身性重癥肌無力 (gMG) 的生物制品許可申請，PDUFA日期為2023年3月20日。在III期ADAPT-SC研究中，efgartigimod組患者第29天的平均總IgG較基線減少66.4%（vs62.2%），療效與VYVGART相比達到非劣效性。
7.BioNTech與Ryvu公司達成4000萬歐元合作。BioNTech與Ryvu公司達成全球合作協議，BioNTech將獲得后者STING激動劑全球獨家開發與商業化權利。此外，針對BioNTech所選擇的靶點，兩家公司將聯合開發多個小分子候選藥物，應用于癌癥免疫調節領域；BioNTech將擁有合作候選項目的全球開發與商業化選擇權。根據協議，Ryvu將獲得2000萬歐元的預付款，和2000萬歐元的投資款項。
醫藥熱點
1.廣州支持有條件的密接者居家隔離。11月30日，廣州召開疫情防控新聞發布會。廣州市衛健委副主任、新聞發言人張屹表示，為全面、準確、完整貫徹落實國務院聯防聯控機制《第九版防控方案》和進一步優化疫情防控“二十條”措施要求，各區正在進一步優化5個相關管控措施。其中針對“做好密切接觸者的隔離管理”明確，密切接觸者原則上落實集中隔離觀察，符合居家隔離條件的密切接觸者實施居家隔離。
2.第一版藥品網絡銷售禁止清單發布。國家藥監局在官網發布《藥品網絡銷售禁止清單(第一版)》，自2022年12月1日起施行。該《清單》包含兩大類藥品，其一是政策法規明確禁止銷售的藥品，包括：疫苗、血液制品、麻醉藥品、精神藥品、醫療用毒性藥品、放射性藥品、藥品類易制毒化學品；醫療機構制劑、中藥配方顆粒。其二是其他禁止通過網絡零售的藥品。此外，9月1日公布的《藥品網絡銷售監督管理辦法》也于12月1日起施行。
3.鄭川任成都中醫藥大學副校長。11月28日，四川省人民政府網站公布一批干部任免通知。其中，四川省人民政府決定任命鄭川為成都中醫藥大學副校長（試用期一年）。根據公開信息， 鄭川，男，漢族，1981年1月生，四川自貢人，2002年6月加入中國共產黨，2003年7月參加工作，四川師范大學化學學院化學專業畢業，理學學士，成都中醫藥大學基礎醫學院中西醫結合基礎專業，研究生學歷，醫學博士。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（11月23日)
2. FDA新藥獲批情況（北美11月30日）
