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1.康寧杰瑞擬公布2款雙抗最新臨床數(shù)據(jù)。康寧杰瑞發(fā)布公告，宣布將在ESMO2022年會(huì)上以壁報(bào)形式公布PD-L1/CTLA-4雙抗KN046和HER2雙抗KN026的四項(xiàng)臨床研究積極數(shù)據(jù)。分別為：KN026聯(lián)合KN046用于治療既往未接受系統(tǒng)性治療的HER2陽(yáng)性局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃/胃食管結(jié)合部癌（GC/GEJ）的Ⅱ期臨床研究數(shù)據(jù)；KN046聯(lián)合含鉑雙藥化療一線治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的兩年隨訪數(shù)據(jù)；KN046用于一線含鉑雙藥化療治療失敗的轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的Ⅱ期研究數(shù)據(jù)；KN046用于既往EGFR-TKIs治療失敗的轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的Ⅱ期研究數(shù)據(jù)。

2.沃森/藍(lán)鵲新冠mRNA疫苗獲批臨床。上海藍(lán)鵲生物聯(lián)合復(fù)旦大學(xué)和沃森生物開(kāi)發(fā)的新冠mRNA疫苗(S蛋白嵌合體）RQ3013獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可。RQ3013是一款針對(duì)新冠病毒變異株開(kāi)發(fā)的、編碼全長(zhǎng)S蛋白嵌合體的創(chuàng)新型廣譜新冠mRNA疫苗，具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。該疫苗對(duì)包括Omicron在內(nèi)等新冠VOCs變異株均具有交叉中和能力。今年5月，RQ3013已在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅰ期臨床。

3.澤璟杰克替尼獲FDA批準(zhǔn)斑禿臨床。澤璟制藥自主研發(fā)的新型JAK抑制劑鹽酸杰克替尼片獲FDA批準(zhǔn)第二項(xiàng)臨床許可，擬開(kāi)發(fā)用于治療重癥斑禿。此前杰克替尼已在美國(guó)啟動(dòng)I期臨床，F(xiàn)DA已授予其用于治療骨髓纖維化的孤兒藥資格。目前，鹽酸杰克替尼還在多項(xiàng)臨床研究中評(píng)估治療潛力，適應(yīng)癥包括中重度特應(yīng)性皮炎、強(qiáng)直性脊椎炎、特發(fā)性肺纖維化、移植物抗宿主病及中重度斑塊狀銀屑病等。

4.楊森口服IL-23受體拮抗劑在華獲批臨床。強(qiáng)生旗下楊森申報(bào)的JNJ-77242113-AAC（PN-235）獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開(kāi)發(fā)適應(yīng)癥為銀屑病。PN-235是Protagonist公司開(kāi)發(fā)的一款口服IL-23受體拮抗劑，強(qiáng)生目前擁有該新藥的全球獨(dú)家授權(quán)。根據(jù)ClinicalTrials官網(wǎng)，楊森正在就JNJ-77242113開(kāi)展3項(xiàng)Ⅱ期臨床研究，評(píng)估該藥治療中重度斑塊狀銀屑病的安全性和有效性。

5.東北制藥引進(jìn)一款單抗全球權(quán)益。東北制藥與MedAbome公司就后者一款抗腫瘤單克隆抗體MAb11-22.1簽署項(xiàng)目轉(zhuǎn)讓、合作開(kāi)發(fā)及技術(shù)服務(wù)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，MedAbome向東北制藥轉(zhuǎn)讓MAb11-22.1，并基于該抗體雙方進(jìn)行ADC藥物和CAR-T產(chǎn)品的合作開(kāi)發(fā)；MedAbome負(fù)責(zé)申報(bào)美國(guó)、加拿大、墨西哥三個(gè)國(guó)家的臨床開(kāi)發(fā)和新藥注冊(cè)；東北制藥將擁有MAb11-22.1及基于該抗體的藥物在這三個(gè)國(guó)家以外的全球權(quán)益，擁有自行拓展合作產(chǎn)品在白血病和其他適應(yīng)癥的權(quán)利。東北制藥將向MedAbome支付首付款、里程碑付款、銷售提成等。

1.甲狀旁腺功能減退癥激素替代療法報(bào)NDA。Ascendis公司長(zhǎng)效激素療法TransCon PTH已向FDA遞交新藥申請(qǐng)，用于治療甲狀旁腺功能減退的成人患者。在一項(xiàng)國(guó)際III期PaTHway試驗(yàn)中，與對(duì)照組相比，TransCon PTH治療組實(shí)現(xiàn)不依賴常規(guī)治療并保持血清鈣水平在正常范圍內(nèi)（8.3–10.6 mg/dL）的患者比例更高（78.7%vs4.8%，p<0.0001）；而且藥物的總體耐受良好。如果獲批，TransCon PTH將成為首款用于這類患者的激素替代療法。

2.首款OTC用ED新藥III期臨床成功。Futura Medical公司基于其專有的DermaSys技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款硝酸甘油透皮凝膠制劑MED3000，在治療勃起功能障礙（ED）的III期臨床試驗(yàn)（FM71）達(dá)到主要終點(diǎn)。MED3000可在10分鐘起效，并在治療24周時(shí)，顯著改善患者的勃起功能（p<0.001），其IIEF-EF評(píng)分平均提高5.73個(gè)單位。此外，MED3000總體耐受性良好，無(wú)嚴(yán)重不良事件發(fā)生。該公司計(jì)劃向FDA提交上市申請(qǐng)，如果獲批，MED3000有望成為首個(gè)用于治療ED的非處方藥（OTC）。

3.DMD創(chuàng)新療法Ⅱb期臨床積極。Santhera公司與ReveraGen BioPharma公司開(kāi)發(fā)的“first-in-class”類固醇藥物vamorolone在治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的Ⅱb期臨床VISION-DMD積極結(jié)果發(fā)表在JAMA Neurology期刊。與安慰劑組相比，vamorolone顯著提高患者從仰臥姿態(tài)站起來(lái)的速度；與強(qiáng)的松相比，vamorolone的療效達(dá)到非劣效標(biāo)準(zhǔn)；沒(méi)有發(fā)現(xiàn)vamorolone在骨骼健康生物標(biāo)志與線性生長(zhǎng)上有負(fù)面的影響。兩家公司預(yù)計(jì)今年內(nèi)完成向EMA與FDA提交vamorolone的監(jiān)管申請(qǐng)。

4.致命神經(jīng)退行性疾病基因療法早期臨床積極。Forge Biologics公司新型基因療法FBX-101治療Krabbe病患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床RESKUE結(jié)果積極。FBX-101旨在向中樞和外周神經(jīng)系統(tǒng)中的細(xì)胞遞送GALC基因的功能拷貝。該項(xiàng)研究結(jié)果顯示，受試者在清髓和臍帶血干細(xì)胞移植術(shù)后接受FBX-101治療180天期間，該療法的安全性和耐受性均良好；患者的白細(xì)胞中半乳糖甘油糖苷酶（GALC）活性顯著增加，患者的運(yùn)動(dòng)功能得到改善，大腦發(fā)育正常。

5.全球首款工程化B細(xì)胞療法獲批臨床。Immusoft公司基于其專有的免疫系統(tǒng)編程技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的B細(xì)胞候選療法ISP-001獲FDA臨床許可，擬用于黏多糖貯積癥I型患者的治療。根據(jù)2021年10月與武田達(dá)成的戰(zhàn)略合作協(xié)議，Immusoft將獲得該項(xiàng)目的研發(fā)里程碑付款。ISP-001也是全球首款進(jìn)入臨床階段的工程化B細(xì)胞療法，F(xiàn)DA此前已授予其孤兒藥資格。

醫(yī)藥熱點(diǎn)

1.皮膚罕見(jiàn)病專科醫(yī)聯(lián)體成立。皮膚罕見(jiàn)病醫(yī)聯(lián)體8月27日正式成立，該聯(lián)盟由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟皮膚罕見(jiàn)病專業(yè)委員會(huì)及北京協(xié)和醫(yī)院牽頭成立，共有107家成員單位，涵蓋全國(guó)26個(gè)省、自治區(qū)、直轄市。皮膚罕見(jiàn)病醫(yī)聯(lián)體的成立，旨在實(shí)現(xiàn)基層首診、上下聯(lián)動(dòng)、雙向轉(zhuǎn)診的分級(jí)診療模式，緩解皮膚罕見(jiàn)病診治水平區(qū)域不平衡現(xiàn)狀。

2.上海市公衛(wèi)臨床中心應(yīng)急醫(yī)學(xué)中心項(xiàng)目獲批。上海市公衛(wèi)臨床中心應(yīng)急醫(yī)學(xué)中心項(xiàng)目日前獲上海市發(fā)改委可行性研究報(bào)告批復(fù)。項(xiàng)目選址位于上海市公共衛(wèi)生臨床中心院區(qū)內(nèi)（金山區(qū)漕廊公路2901號(hào)），新建總建筑面積152777平方米（其中地上106542平方米），擬新建醫(yī)療綜合樓、多功能綜合樓、能源中心及液氧站等。整體建筑設(shè)計(jì)響應(yīng)“平疫結(jié)合”的總體設(shè)計(jì)原則，以打造“感染性疾病綜合診療和應(yīng)對(duì)突發(fā)公共衛(wèi)生疫情”為特色的國(guó)際一流的公共衛(wèi)生臨床中心。

3.軍團(tuán)菌為阿根廷“不明原因肺炎”致病原因。當(dāng)?shù)貢r(shí)間9月3日，阿根廷參議院健康委員會(huì)主席、前圖庫(kù)曼省公共衛(wèi)生局局長(zhǎng)巴勃羅·耶德林在接受媒體采訪時(shí)表示，根據(jù)實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)，近日在圖庫(kù)曼省魯茲醫(yī)院發(fā)現(xiàn)的不明原因肺炎的致病原因是軍團(tuán)菌。截至目前，該肺炎在阿根廷北部的累計(jì)確診病例數(shù)為11例，累計(jì)死亡5例。