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【藥研日報1109】ACT001獲FDA兒童罕見病資格 | 博銳生物SIRPα抗體報IND...

嘉峪檢測網(wǎng)        2021-11-09 10:45

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今日頭條

 

ACT001獲FDA兒童罕見病資格。天津尚德藥緣開發(fā)的多靶點(diǎn)小分子免疫調(diào)節(jié)劑ACT001獲FDA授予兒童罕見病資格(RPDD),用于治療H3K27突變的彌漫性中線膠質(zhì)瘤。這是一種常發(fā)于5~10歲的兒童罕見病,因?yàn)闊o法手術(shù)切除處于腦干部位的腫瘤,該疾病的臨床預(yù)后極差,中位生存期僅9~12個月。ACT001也是首個獲得美國RPDD資格的中國原創(chuàng)新藥。2017年和2018年,F(xiàn)DA和歐盟已分別授予ACT001用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的孤兒藥資格。

 

國內(nèi)藥訊

 

1.泰它西普上美國腎病Ⅱ期臨床。榮昌生物創(chuàng)新生物藥泰它西普(RC18)用于治療IgA腎病的美國Ⅱ期臨床完成首例患者入組給藥。RC18是一款雙靶點(diǎn)新型融合蛋白,已于今年3月獲批國內(nèi)上市,用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡。目前RC18正在多項(xiàng)臨床中評估治療包括視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、IgA腎病等多種自身免疫性疾病的潛力。今年8月,泰它西普用于治療IgA腎病的中國Ⅱ期臨床已達(dá)到主要療效終點(diǎn)。

 

2.他雷替尼上國際肺癌Ⅱ期臨床。葆元醫(yī)藥新一代ROS1/NTRK抑制劑他雷替尼治療ROS1融合陽性肺癌的國際Ⅱ期臨床(TRUST-II)完成首例患者給藥。該項(xiàng)研究計劃入組119例ROS1融合基因的非小細(xì)胞肺癌患者,并根據(jù)ROS1抑制劑的治療史分為四個隊(duì)列,在每周期21天內(nèi)每日使用 600 毫克的他雷替尼。主要研究臨床終點(diǎn)是經(jīng)確認(rèn)的客觀緩解率(cORR)。

 

3.復(fù)旦張江JAK1抑制劑報II期臨床。復(fù)旦張江宣布其1類新藥FZJ-003膠囊用于治療中度至重度特應(yīng)性皮炎(AD)的II期臨床試驗(yàn)申請獲得國家藥監(jiān)局受理。FZJ-003是一款口服JAK1選擇性抑制劑,復(fù)旦張江目前正在I期臨床試驗(yàn)中評估其治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的有效性和安全性。目前,生物制劑在中重度AD治療領(lǐng)域中占主導(dǎo)地位,國內(nèi)尚無JAK1選擇性抑制劑獲批上市。

 

4.博銳生物SIRPα抗體報IND。博銳生物自主研發(fā)的治療用生物制品1類新藥BR105注射液的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。BR105是一款SIRPα抗體藥物,能識別SIRPα的常見基因型,并阻斷SIRPα與其配體CD47的互相作用,解除“別吃我”信號,激活巨噬細(xì)胞發(fā)揮腫瘤吞噬作用,實(shí)現(xiàn)抗腫瘤免疫治療。此前信達(dá)生物引進(jìn)Alector的SIRPα抗體AL008(IBI397),已率先在國內(nèi)報IND。

 

5.摯盟醫(yī)藥完成B輪融資。上海摯盟醫(yī)藥宣布完成3.5億元B輪融資。本輪融資由尚珹投資(Advantech Capital)和達(dá)晨財智共同領(lǐng)投,紫曜基金、德屹資本、基石資本及達(dá)武創(chuàng)投跟投。三江資本擔(dān)任本輪融資的首席財務(wù)顧問。此輪融資主要用于推進(jìn)乙肝病毒核衣殼抑制劑ZM-H1505R在全球開展II期臨床研究,以及明年初即將啟動的擬用于治療癲癇、疼痛、抑郁的KCNQ2/3鉀離子通道開放劑和抗乙肝病毒免疫調(diào)節(jié)劑項(xiàng)目的臨床研究。

 

 

1.新冠雞尾酒在日本獲批新適應(yīng)癥。日本厚生勞動省批準(zhǔn)羅氏與再生元聯(lián)合開發(fā)的抗體雞尾酒療法Ronapreve(casirivimab和imdevimab,REGN-COV2)新適應(yīng)癥,用于預(yù)防有癥狀SARS-CoV-2感染(COVID-19)。Ronapreve通過靜脈輸注或皮下注射給藥,用于治療未接種或未完成接種疫苗、與COVID-19患者密切接觸或檢測出無癥狀COVID-19陽性且有高風(fēng)險發(fā)展為嚴(yán)重COVID-19的人群。Ronapreve此前已獲批用于通過靜脈輸注治療輕中度COVID-19患者。

 

2.即用型T細(xì)胞療法Ⅲ期臨床結(jié)果積極。 Atara公司T細(xì)胞免疫療法tabelecleucel(tab-cel)在治療EB病毒(EBV)相關(guān)的移植后淋巴增殖性疾病(EBV+PTLD)的關(guān)鍵性Ⅲ期臨床獲得積極結(jié)果。tab-cel在38例可評估患者中的平均ORR為50%(19/38,95% CI:33.4,66.6);11例患者緩解持續(xù)時間(DOR)超過6個月,中位DOR尚未達(dá)到;應(yīng)答受試者的1年生存率為89.2%,沒有發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。FDA此前已授予tab-cel用于治療同種異體造血細(xì)胞移植(HCT)后EBV+PTLD的突破性療法認(rèn)定。

 

3.治療AML新藥獲FDA孤兒藥資格。FDA授予美納里尼集團(tuán)新型口服PIM/FLT3抑制劑SEL24(MEN1703)孤兒藥資格,用于治療急性髓系白血病(AML)。SEL24目前正在開展單藥治療復(fù)發(fā)/難治性AML患者的I/II期劑量遞增和隊(duì)列擴(kuò)展試驗(yàn)DIAMOND-01。在劑量遞增部分,SEL24已展示出最高125毫克/天建議劑量(RD)的可控安全性,以及作為單藥的抗白血病活性初步證據(jù)。

 

4.FIC口服尿酸降解酶獲快速通道資格。Allena Pharmaceuticals口服尿酸降解酶ALLN-346獲FDA快速通道資格,用于治療痛風(fēng)和晚期慢性腎病(CKD)患者的高尿酸血癥。ALLN-346是一種潛在“first-in-class”療法,通過促進(jìn)腸道中尿酸鹽的分解和分泌,進(jìn)而降低腎臟的尿酸負(fù)擔(dān),進(jìn)一步降低尿酸相關(guān)并發(fā)癥的風(fēng)險。該新藥目前處于Ⅱ期臨床開發(fā)階段。

 

5.Inspirna與BMS達(dá)成臨床合作。Inspirna公司肝臟X受體激動劑RGX-104(abequolixron),擬與百時美施貴寶CTLA-4免疫檢查點(diǎn)抑制劑Yervoy聯(lián)合開展一項(xiàng)Ⅰb/Ⅱ期臨床,評估RGX-104與Yervoy聯(lián)合用藥方案,二線和三線治療基因組中存在E2或E4 APOE基因生物標(biāo)記物的轉(zhuǎn)移性子宮內(nèi)膜癌患者,包括之前接受過免疫檢查點(diǎn)抑制劑治療的患者。Inspirna將贊助該研究并負(fù)責(zé)研究費(fèi)用。

 

6.細(xì)胞療法公司bit.bio完成B輪融資。bit.bio公司宣布完成1.03億美元的B輪融資,以加速公司專有的細(xì)胞編程技術(shù)平臺opti-ox的臨床開發(fā)。opti-ox技術(shù)將四環(huán)素誘導(dǎo)表達(dá)系統(tǒng)(Tet-ON)的兩個部分使用基因編輯插入到細(xì)胞的兩個安全基因組位點(diǎn),能夠?qū)?/span>誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)直接重編程,從而批量生產(chǎn)人體中任何類型的細(xì)胞。bit.bio目前的兩款主要在研產(chǎn)品是利用opti-ox技術(shù)對iPSCs重編程生成的谷氨酸能神經(jīng)元和骨骼肌細(xì)胞。

圖片

醫(yī)點(diǎn)

 

1.海南實(shí)現(xiàn)獻(xiàn)血者用血費(fèi)直免。海南省“三醫(yī)聯(lián)動一張網(wǎng)”項(xiàng)目的重要子系統(tǒng)--無償獻(xiàn)血者血費(fèi)直免系統(tǒng)日前正式上線。該系統(tǒng)依托于海南省血液信息化大平臺建設(shè),使省內(nèi)血站與用血醫(yī)療機(jī)構(gòu)無償獻(xiàn)血者信息互聯(lián)互通,實(shí)現(xiàn)“一個窗口受理、一次性告知、一站式服務(wù)”,無償獻(xiàn)血者及親屬省內(nèi)就醫(yī)時血費(fèi)出院直接減免。

 

2.華人團(tuán)隊(duì)開發(fā)出“拔罐法”新冠疫苗接種。美國羅格斯大學(xué)的林灝團(tuán)隊(duì)受到拔罐療法的啟發(fā),創(chuàng)造了一種將DNA分子轉(zhuǎn)染到皮膚細(xì)胞中的疫苗接種新方法。這種方法是指直接注射純化的DNA疫苗后,在注射部位施加吸力,使皮膚產(chǎn)生負(fù)壓,導(dǎo)致皮膚產(chǎn)生張力并松弛,從而觸發(fā)皮膚細(xì)胞對DNA分子的吸收。在動物實(shí)驗(yàn)中,與單獨(dú)注射新冠DNA疫苗相比,這種拔罐法遞送的疫苗所產(chǎn)生的免疫反應(yīng)增強(qiáng)約100倍。研究成果發(fā)布在 Science Advances 期刊上。

 

3.金力就任復(fù)旦大學(xué)校長。教育部官網(wǎng)發(fā)布中共中央、國務(wù)院的任免決定,金力任復(fù)旦大學(xué)校長(副部長級),許寧生不再擔(dān)任復(fù)旦大學(xué)校長職務(wù)。公開資料顯示,金力,男,1963年出生于上海,浙江上虞人。中共黨員,復(fù)旦大學(xué)常務(wù)副校長,復(fù)旦大學(xué)醫(yī)學(xué)院黨委副書記、院長,中國科學(xué)院院士,復(fù)旦“浩清”教授。

 

評審動態(tài)

 

1. CDE新藥受理情況(11月08日)

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   2. FDA新藥獲批情況(北美11月05日)

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來源:藥研發(fā)

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