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1.百濟神州PD-1單抗在美報BLA。FDA受理百濟神州PD-1抗體百澤安（替雷利珠單抗注射液）的新藥上市申請（BLA），用于二線治療不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細胞癌，PDUFA日期為2022年7月12日。在一項全球Ⅲ期臨床RATIONALE 302中，百澤安在意向性治療（ITT）人群的中位總生存期達到8.6個月，降低死亡風(fēng)險超過30%，且客觀緩解率（ORR）達20.3%。詳細結(jié)果已在ASCO 2021上公布。

2.EpCAM/CD3雙抗早期臨床積極。友芝友生物EpCAM/CD3雙抗M701將于ESMO2021年會上公布針對惡性腹水的Ⅰ期臨床積極結(jié)果。在16例可評估患者中，M701總體客觀反應(yīng)率（ORR）達到62.5%，疾病控制率（DCR）為100%，總生存時間中位數(shù)(mOS)為152天（其中卵巢癌患者的mOS為148天，胃癌患者的mOS為209天）。與已上市的藥物相比，M701在卵巢癌和胃癌患者中已初步展示出改善總生存期的趨勢。

3.諾和諾德PCSK9抑制劑獲批降脂臨床。諾和諾德1類新藥NNC0385-0434片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬單藥或與他汀類藥物聯(lián)合使用，在雜合子型家族性高膽固醇血癥、確診心血管疾病或心血管高風(fēng)險的成人患者中降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。NNC0385-0434是一款靶向PCSK9的口服制劑，目前正在一項Ⅱ期臨床中評估降低心臟病或心臟病高危人群的膽固醇的潛力。

4.恒瑞SHR7280輔助生殖獲批臨床。恒瑞新型口服GnRHR拮抗劑SHR7280片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬臨床應(yīng)用于輔助生殖，用于控制性超促排卵治療的患者，防止提前排卵。SHR7280可阻斷內(nèi)源性GnRH與GnRH受體的結(jié)合，抑制黃體生成素和卵泡刺激素等促性腺激素的合成和釋放，降低睪酮和雌二醇等性激素水平，維持正常的生殖系統(tǒng)功能。

5.RIP1抑制劑在華獲批臨床。維泰瑞隆（北京）生物1類新藥SIR1-365片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療與全身性炎癥反應(yīng)綜合征（SIRS）相關(guān)的感染性疾病。SIR1-365是一款RIP1抑制劑，此前已在美國登記啟動了一項Ⅰ期臨床，旨在評估SIR1-365在重癥COVID-19患者中的安全性和有效性。此次為SIR1-365首次在國內(nèi)獲批臨床。

1.輝瑞Myfembree新適應(yīng)癥報sNDA。FDA受理輝瑞與Myovant Sciences公司聯(lián)合開發(fā)的Myfembree（relugolix 40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔諾酮0.5mg）的補充新藥申請，用于治療與子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)的中重度疼痛，PDUFA日期為2022年5月6日。Myfembree是一款GnRH受體拮抗劑，已于今年5月獲FDA批準上市，成為首個治療絕經(jīng)前女性子宮肌瘤相關(guān)月經(jīng)過多（HMB）的每日一次藥物，治療持續(xù)時間可長達24個月。

2.HER2雙抗治療GEA最新臨床數(shù)據(jù)積極。Zymeworks公司靶向HER2的雙特異性抗體zanidatamab，用于一線治療HER2表達的胃食管腺癌（GEA）患者的臨床試驗獲最新積極數(shù)據(jù)。截至2021年3月18日，在22例可評估患者中，zanidatamab聯(lián)合標準化療達到68.2%的確認客觀緩解率。最新結(jié)果將在即將召開的ESMO大會上公布。百濟神州擁有zanidatamab在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭的開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。目前zanidatamab在中國已獲批臨床。

3.基因編輯干細胞療法獲快速通道資格。FDA授予Vor Biopharma工程化造血干細胞（eHSC）療法VOR33快速通道資格，用于治療急性髓系白血病（AML）患者。VOR33是研究人員利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，在體外敲除編碼CD33基因的一款造血干細胞療法。該療法回輸?shù)交颊唧w內(nèi)將產(chǎn)生不表達CD33蛋白的健康新細胞。VOR33旨在替代復(fù)發(fā)風(fēng)險高的AML患者的標準移植治療，降低其潛在的副作用。

4.CD3/D20雙抗早期臨床積極。Genmab與艾伯維聯(lián)合開發(fā)的CD3/D20雙抗epcoritamab用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的Ⅰ/Ⅱ期臨床EPCORE NHL-1積極結(jié)果發(fā)表在《柳葉刀》上。初步結(jié)果顯示，epcoritamab達到88%的總緩解率（ORR）和38%的完全緩解（CR）；而且，在劑量遞增過程中未觀察到劑量限制性毒性。目前Ⅱ期臨床推薦劑量（RP2D）已確定為48 mg。

5.mRNA抗癌療法發(fā)表最新研究成果。賽諾菲、BioNTech聯(lián)合德國科學(xué)家在《科學(xué)》子刊上發(fā)布最新研究成果。研究人員使用mRNA編碼4種促炎性細胞因子（IL-12、IFN-α、粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子和IL-15）并瘤內(nèi)注射給藥，在小鼠模型中成功刺激了抗腫瘤免疫應(yīng)答，顯著縮小腫瘤并延長了小鼠的生存期。目前，BioNTech和賽諾菲正在Ⅰ期臨床籃子試驗中，評估候選藥物SAR441000 （BNT131）單藥治療晚期黑色素瘤患者，以及與PD-1/PD-L1抑制劑聯(lián)用，治療晚期黑色素瘤等實體瘤。

6.Obsidian公司完成B輪融資。Obsidian公司宣布完成1.15億美元的B輪融資。Obsidian先導(dǎo)cytoTIL項目cytoTIL15是一款基于cytoDRiVE技術(shù)開發(fā)的一款工程化腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法，目前處于臨床前開發(fā)階段，擬用于治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤和其他實體瘤。此輪融資將用于推動cytoTIL15進入臨床，評估用于治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的安全性和有效性。Obsidian還計劃將cytoTIL15快速擴展到其他多種實體瘤領(lǐng)域。

1.CDE官網(wǎng)新版本上線。CDE官網(wǎng)全新版本于13日正式上線。與舊版相比，新網(wǎng)站布局更合理、字體更大；導(dǎo)航欄的臨床試驗登記、BE試驗備案平臺整合到登記備案平臺（共4個：原輔包、臨床試驗、BE備案、專利登記）；8個熱門專題放到了醒目位置：指導(dǎo)原則、ICH、行政受理服務(wù)、一致性評價、兒童藥、專利登記、化藥目錄集以及eCTD專欄；信息公開欄目共上線14個數(shù)據(jù)庫，點擊瀏覽更為順暢。

2.村級醫(yī)療衛(wèi)生巡診派駐有規(guī)范。國家衛(wèi)健委日前印發(fā)《關(guān)于做好村級醫(yī)療衛(wèi)生巡診派駐服務(wù)工作的通知》，規(guī)范村級醫(yī)療衛(wèi)生巡診、派駐和鄰（聯(lián)）村衛(wèi)生室延伸服務(wù)工作，鞏固實現(xiàn)基本醫(yī)療有保障工作成果。《通知》要求，縣級相關(guān)部門要在藥品、設(shè)備、車輛等方面提供保障。嚴格落實鄰（聯(lián)）村服務(wù)人員的各項補助。執(zhí)業(yè)醫(yī)師晉升為副高級職稱的，巡診服務(wù)、派駐服務(wù)可作為其基層工作經(jīng)歷。 

3.中國罕見病定義研究報告發(fā)布。9月11日，《中國罕見病定義研究報告2021》在上海發(fā)布，報告中首次提出了“中國罕見病2021年版定義”，即應(yīng)將“新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病”列入罕見病。罕見病定義的重新修訂，為制定中國孤兒藥定義提供了參考，也為今后孤兒藥的研發(fā)和生產(chǎn)，制定保護和激勵政策奠定了基礎(chǔ)。

4.美國CDC：疫苗有效降低新冠死亡率。美國疾控中心（CDC）10日發(fā)布一份報告稱，未接種新冠疫苗的美國人被感染的可能性是完成疫苗接種者的4.5倍，住院的可能性是接種疫苗者的10倍，死于新冠肺炎的可能性是接種疫苗者的11倍。該研究顯示出接種疫苗對降低新冠肺炎感染率和死亡率的有效性。目前，美國還有近8000萬人沒接種疫苗。